《自然·医学》杂志7日发布了由业内顶尖专家评选出的2024年有望改变医学的11个临床试验。
这篇新闻特写表示，无人能够预测2024年生物医学领域到底会诞生什么，但可以让这些专家告诉人们：有哪些正在进行的试验，可能在明年产生重大影响。
两种AI算法尤为抢眼
关于人工智能（AI）已有很多炒作，但AI工具却很少开展临床前瞻性研究，这一点其实必不可少——因为我们需要知道当AI的预测与人类医生的判断相左时，究竟该怎么办？事实上，医生可能不会经常改变主意，但他们会因此变得更谨慎。
MARS-ED临床试验，就正在评估一个AI模型能否协助预测急诊救治的患者在1个月内死亡的风险。
另一项进行中的试验正在追踪英国6家医院的15万名患者，测试AI能否根据胸部X光片作出肺癌早期诊断，发现哪些患者需要当天接受计算机断层扫描（CT）。
两项首次人体试验需密切关注
一项名为STEM-PD的试验，将源于人类胚胎干细胞的多巴胺能神经元植入50—75岁的患有中度帕金森病的患者的大脑。因为这是首次在帕金森病人中测试人类胚胎干细胞疗法，所以这一试验备受关注。那些患有中度该疾病的群体，将有机会从这一疗法中受益。第一批患者于2023年2月接受了治疗，2024年底之前有望获初步结果。
而heart-1试验，正在测试DNA碱基编辑是否有望作为一种疗法，持续降低患有某种遗传性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白。值得注意的是，heart-1试验也是全球首次人体DNA碱基编辑研究。
三个癌症试验不容忽视
通过CT筛查可以降低肺癌死亡率，然而其实施效果可能有限、缓慢且质量参差不齐，部分原因是最初的CT扫描显示9/10的人并没有癌症迹象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN试验，将检验对于初次扫描中未见异常的人来说，每两年一次的肺癌筛查（使用CT扫描）与每年一次的筛查在预防癌症死亡方面的有效性是否相同。
另一项试验正在评估德曲妥珠单抗（Enhertu）这种药物，在有和没有脑转移瘤的受试者中的有效性和安全性。很多人不知道，脑转移是晚期乳腺癌的一个主要问题，而德曲妥珠单抗是靶向乳腺癌HER2的一种抗体—药物偶联物。
第三项是NADINA试验，旨在比较伊匹单抗（ipilimumab）加上纳武单抗（nivolumab）两种免疫疗法用作新辅助疗法（即术前辅助疗法），与纳武单抗用作术后辅助疗法在黑色素瘤Ⅲ期临床试验中的有效性。
两项疫苗试验备受瞩目
疫苗试验依然是医学界乃至全人类关注的焦点。
此次列入榜单的包括对抗人类免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一种巨细胞病毒（CMV）载体疫苗，可诱导强烈、独特且持续的T细胞反应，从而有可能预防艾滋病病毒（HIV）感染。从公共卫生的角度来看，人类如能拥有HIV疫苗，无疑将会产生巨大的影响。
另一个则是对抗临床疟疾的疫苗。疟疾疫苗的一个主要问题是，疫苗需要极高的抗体反应才能发挥作用，这也是此类疫苗研制花了100多年时间才问世的原因之一。而在已有的40种具有相同约氏疟原虫抗原的疫苗中，只有两种显示出有效性，其中就有R21。其相关试验正在布基纳法索、肯尼亚、坦桑尼亚和马里的5—36个月大的非洲儿童中开展。
两个精神健康试验崭露头角
有一类研究，其结果能刺激该领域进一步创新，从而成为解决一项全球性常见问题的突破口。
精神健康方面的两个试验，就有望成为对脆弱群体进行精神障碍治疗的“规则改变者”。
研究人员现正在评估一个应用程序（App）能否让从没提供过医疗保健服务的女性，向社区内有严重抑郁症的妊娠第二期或第三期的孕妇提供基于认知疗法的干预。该试验将进行一项比较——将这个App和巴基斯坦郊区社区健康工作者面对面提供的标准干预效果相对比。
另一个名为“最佳服务试验”的项目同属精神健康试验，其通过与针对英国格拉斯哥和伦敦接受寄养照顾的0—5岁儿童的常见社工服务进行比较，用以测试一个婴儿精神健康的干预模型的有效性和成本效益。
安全性和有效性永远是关键
《自然·医学》高级编辑本·约翰逊总结说：“人们注意到今年上榜的有首次用于人体的疗法，如碱基编辑、新型疫苗和干细胞，还有AI算法、App、免疫疗法等，它们的前景都很可观，但研究人员必须通过临床试验才能检验它们是否对患者有益。”
约翰逊表示，这些上榜的试验显示出医学界正在开展的研究的广度，以及科学家们正在通过各种方式尝试解决具有全球意义的问题。研究者、监管者、医生、患者，还有医学期刊，都将密切关注这些试验以及这些疗法的安全性和有效性。
文章来源：科技日报
